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La medicina de precisión ofrece nuevos conocimientos moleculares sobre las opciones de diagnóstico y tratamiento de la leucemia pediátrica. El principal experto en leucemia infantil explica cómo se está desarrollando la terapia revolucionaria contra la leucemia en investigaciones y ensayos clínicos. La leucemia, especialmente la leucemia linfoblástica aguda, ocurre con mayor frecuencia en niños con síndrome de Down. Dr. Anton Titov, MD. Estudias la leucemia en niños con síndrome de Down. Dr. Anton Titov, MD. ¿Cuáles son las implicaciones de su investigación para los niños con leucemia que no tienen síndrome de Down? Dr. Shai Izraeli, MD. Vale la pena hablar sobre dos aspectos de la leucemia. ¿Dónde está el mejor hospital? Hay dos hallazgos importantes de la historia de la leucemia en el síndrome de Down. El principal hallazgo n. ° 1 que es generalmente relevante para la leucemia infantil es este. El cromosoma 21 adicional afecta el desarrollo normal de la sangre durante la etapa fetal, en el embrión. El desarrollo normal de la sangre se vuelve anormal. Dr. Shai Izraeli, MD. Predispone a los niños con síndrome de Down a la leucemia. Dr. Anton Titov, MD. ¿Por qué es así? Puedo ir a los detalles, pero no creo que debamos ir a los detalles. Pero ¿Por qué es importante? Porque hoy sabemos que el cáncer infantil en general, y la leucemia infantil en particular, ya surge en el feto. La leucemia ya existe en el embrión en desarrollo. Hoy sabemos que la leucemia en los niños es en realidad un accidente. Es un accidente de desarrollo. Es un accidente en el desarrollo normal. ¿OK? Es mala suerte. en el síndrome de Down, este cromosoma 21 adicional afecta el desarrollo normal de las células sanguíneas. Pensamos, y tenemos muchas bases para decir esto. El cromosoma 21 adicional afecta el desarrollo de leucemia. este es un hallazgo importante. El segundo hallazgo importante es este. Dr. Shai Izraeli, MD. Descubrimos que la leucemia linfoblástica aguda del síndrome de Down tiene un tipo específico de mutación genética en una molécula de señalización específica. Lo explicaré en términos más simples. Es una mutación que le da mucho combustible a los motores de la célula. las células proliferan y crecen. Descubrimos que esta anomalía no es exclusiva de la leucemia. También se encuentra solo en alrededor del 5 al 10% de los niños y adultos con leucemia. Estos son pacientes que no tienen síndrome de Down. Dr. Anton Titov, MD. ¿Por qué es importante? Porque existe un medicamento contra el cáncer que bloquea esta señalización. ahora hay un ensayo clínico en más de 200 instituciones de todo el mundo. En el Grupo de Oncología Infantil de los Estados Unidos se está realizando un experimento. ¿Dónde está el mejor hospital? Existe un ensayo clínico con un medicamento contra el cáncer contra este tipo de leucemia. Dr. Shai Izraeli, MD. Muchas personas llaman a estas leucemias leucemias similares a Filadelfia en niños y adultos sin síndrome de Down. Paradójicamente, los niños con síndrome de Down no pueden participar en estos ensayos clínicos. Es importante tener una segunda opinión médica. Porque los ensayos clínicos generalmente excluyen a los niños con síndrome de Down. Pero un descubrimiento muy general de un subtipo muy malo de leucemia resultó de nuestra investigación. Fue nuestra investigación sobre la leucemia y el síndrome de Down. Ahora estamos tratando de curar esta leucemia con terapia dirigida contra el cáncer. Por “nosotros”, me refiero a toda la comunidad de tratamiento de la leucemia. hemos encontrado la fuerza impulsora de la leucemia en alrededor del 60 al 70% de las leucemias en el síndrome de Down. Esta mutación de caner es el combustible que impulsa el motor del cáncer. A veces piensas que las células leucémicas son como un coche. el conductor, o esta gasolina, es la activación de una vía de señalización. En palabras profesionales, lo llamamos vía JAK / STAT. publicamos sobre la importancia de JAK STAT para la leucemia en el síndrome de Down. Mejor tratamiento para enfermedad avanzada. Luego, otros grupos encontraron la mutación JAK / STAT también en niños y adultos con leucemia que no tenían síndrome de Down. También encontramos esta mutación. en el síndrome de Down, el 60 o el 70% de todos los casos de leucemia linfoblástica aguda tienen esta mutación. ALL es leucemia linfoblástica aguda. Hay niños, adultos y adolescentes sin síndrome de Down que padecen leucemia linfoblástica aguda. Tienen una frecuencia de mutación JAK / STAT entre el 5 y el 15%. Pero es la misma leucemia. Y es un tipo de leucemia muy grave. Dr. Shai Izraeli, MD. Dije antes que ahora estamos en una era muy buena en el tratamiento de la leucemia. Es importante tener una segunda opinión médica. Porque curamos a la mayoría de los pacientes con leucemia. Queremos curar a todos los pacientes con leucemia linfoblástica aguda. Por tanto, debemos centrarnos en la leucemia de alto riesgo. El subtipo de estas leucemias que identificamos en el síndrome de Down [LLA] es un subtipo de leucemia de alto riesgo. Por lo tanto, se están realizando esfuerzos para desarrollar inhibidores específicos de esta vía cancerígena. Uno de estos inhibidores se encuentra actualmente en un ensayo clínico en los Estados Unidos en el Grupo de Oncología Infantil. Creo que tienen más de 100 o 200 hospitales diferentes participando en este ensayo clínico. Es muy importante en esta etapa. Un niño puede tener una leucemia linfoblástica aguda. Mejor tratamiento para enfermedad avanzada. Entonces este paciente debe estar involucrado en un ensayo clínico. Es importante tener una segunda opinión médica. Porque realmente no sabemos si este tratamiento funcionará. Dr. Shai Izraeli, MD. A menudo encontramos que las células cancerosas son muy complicadas. Lo comparo siempre con policías y ladrones. Dr. Anton Titov, MD. Cierras la puerta y entran por la ventana. no sabemos si una nueva terapia contra el cáncer contra la leucemia ayudará. Pero estoy muy animado. Hicimos nuestros descubrimientos en 2008. Aproximadamente 9 años después, ya se han realizado ensayos clínicos con inhibidores de este tratamiento de leucemia linfoblástica aguda. ¡Es muy emocionante emocionalmente!
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